“如何通过新一代基因编辑技术,创制更接近表达人类疾病的模式动物?”“如何让创新药的研发更有效?”……这是鸣谦微生物研究院有限公司董事长兼核心首席科学家竺勤章及其团队一直在思索的问题。
近日,来到位于陆家镇的鸣谦微生物,一批“特殊的采访对象”引起了记者的好奇。在竺勤章带领下,记者走进公司无菌车间监控室,透过电子屏幕看到车间里一只只活泼的小鼠,正在工作人员的悉心呵护下“无忧无虑地生活”;在一旁的实验室里,也有研发人员精心调配小鼠繁育所需的特殊垫料以及喂养食材等。
“小鼠们需在严格密封、绝对无菌的隔离仓环境内完成出生、发育、成年、受孕、分娩的全过程,自诞生之日起便注定要在未来医药研究中肩负特别使命。”竺勤章说。记者通过监控看到,每一只小鼠均由身穿无菌防护服的科研人员全天候照料,他们严密监控着小鼠的生长发育情况,并根据它们的身体状况精心准备定制饲料及无菌饮用水,再通过传递容器小心翼翼地送到隔离仓内。竺勤章和团队成员每天思索的题目,未来都将借助小鼠小巧的身体来寻找答案,因此他对记者开玩笑地说:“照顾好它们,比照顾好自己都更加重要!”
培育无菌小鼠,主要是为了什么?“为人类健康‘试药’。”竺勤章进一步解释道,目前,鸣谦微生物主要通过培育小鼠研究新一代基因编辑技术,创制更接近表达人类疾病的人源化动物模型,从而更好地服务于人类疾病机理研究、药物筛选、新药研制,为人类健康事业作出贡献。
“现行的基因技术能同时编辑基因序列中的49000个碱基对,这已经是世界级领先标准。但是,我们的目标是同时编辑500万个碱基对。”竺勤章表示,在新一代基因编辑技术下,一只体重仅30多克的实验小鼠身上的科技含量,并不比一颗小型人造卫星逊色。
竺勤章长期从事内分泌激素载体研究,早在20年前就成为全球首位培育出PCSK9人源化小鼠的研究者。2022年,在加拿大生活了38年的竺勤章,放下魁北克临床医学研究所动物模型实验室主任的高管工作和优渥生活,带着先进的科研成果回到国内,来到陆家镇创办了昆山鸣谦微生物研究院有限公司。“目前,中国的实验动物造模技术已处于世界领先地位,鸣谦在这个舞台上拥有如基因工程编辑、活体打靶技术、新一代无菌小鼠净化技术、高亮度彩虹荧光技术等多项自主创新、国际领先的自主知识产权和技术,相信未来一定能在创新生物科技领域取得突破性成果。”竺勤章说。
鸣谦微生物在短短两年时间里,逐渐发展成为集实验动物研发、生产、销售及相关技术服务于一体的创新生物科技企业。竺勤章介绍,他们在昆山市、陆家相关部门以及多方力量的支持下,仅用9个月就完成了从老旧机械厂房到P2级实验动物生产实验环境的改建,项目主体包含检测室、厌氧菌研究室、分子实验室等。2023年12月和2024年1月,鸣谦微生物还分别取得SPF级小鼠和GF无菌鼠的生产许可证,成为目前国内两个同时拥有上述两张许可证的企业之一,也是全国无菌小鼠领域具备成熟商业化资质的三家企业之一。
“2024年是我们正式进军市场的第一年,取得了超预期的成绩。我们还与北京大学、复旦大学、上海瑞金医院、中山医院、中国科学院生化所、北京协和医院等许多国内知名高校、医院等签订了合作项目。”竺勤章自豪地介绍。同时,他还表示,单纯的小鼠繁育、保种、净化以及相关实验服务,其科技和商业附加值并不高,而利用基因编辑技术聚焦高端复杂的小鼠模型定制以及更先进的人源化小鼠模型开发,将成为鸣谦微生物的未来核心竞争力。为此,公司引进了一批优秀人才,目前其研究团队近40人。随着公司的发展壮大,鸣谦微生物二期项目也已动工建设,竣工投产后将使得公司同时拥有全无菌及SPF生产及使用许可证,预计2025年可开启面向药企的CRO服务。
微生物研究和中医药作用机理息息相关,竺勤章团队和他们的“小鼠伙伴们”还致力于在中医药领域作出特别的贡献。他介绍,人类健康已从研究基因时代开始转向更深层次的微生物时代,肠脑轴、肠道被称为“第二大脑”,而肠道菌群研究也成为国际上的热点课题,比如肠道菌群与阿尔茨海默症、自闭症等神经疾病的关联已被证明。“我们也希望未来能通过微生物中医药机理药效研究,创建可验证中药机理实验模型,为传统中医药研究贡献力量。”竺勤章表示。
融媒体记者 | 肖旻泰
供图 | 肖旻泰
责任编辑 | 朱敬哲
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